A cette occasion, une session publique intitulée « Shaping the future of Precision Cancer Medicine in Europe » a réuni chercheurs, cliniciens, experts en santé publique et partenaires européens autour des grands enjeux de la cancérologie de précision.

La réunion a mi-parcours du projet européen PRIME-ROSE a été précédée par la réunion de lancement de la thématique Traitement (WP8) du projet JA-PCM. Le projet JA-PCM (Joint Action on Personalised Cancer Medicine), lancé fin 2025, réunit plus de 29 états-membres et 151 organisations partenaires et a comme objectif d’améliorer l’accès de la médecine personnalisée en Europe. La thématique Traitement vise à élargir les possibilités de traitement à travers la production de preuves cliniques de manière systématique et ainsi accélérer l’accès aux traitements. Le CLB contribue activement à ces travaux, notamment en travaillant sur la définition d’un set minimum de critère de jugement afin d’améliorer les essais cliniques en médecine personnalisée ciblant une anomalie moléculaire spécifique.

Le projet européen PRIME-ROSE, financé par la mission Cancer du programme Horizon Europe, vise à réduire les inégalités d’accès aux traitements innovants en oncologie grâce au développement d’un réseau européen d’essais cliniques académiques de type plateforme, inspirés du modèle DRUP*.

*Le DRUP (Drug Rediscovery Protocol) est un type d’essai clinique en oncologie qui consiste à administrer des médicaments anticancéreux personnalisés à des patients affectés par un cancer, dont les tumeurs rares, mais partageant une même anomalie moléculaire. Il permet de trouver de nouvelles indications à des traitements existants et faciliter l’approbation et le remboursement de ces médicaments.

Ces essais permettent à des patients atteints de cancers avancés de bénéficier de traitements ciblés adaptés aux caractéristiques moléculaires spécifiques de leur tumeur.

Au Centre Léon Bérard, cette approche s’appuie notamment sur les Réunions de Concertation Pluridisciplinaire (RCP) moléculaires, qui analysent le profil génétique des tumeurs afin de proposer un traitement ciblé ou une inclusion dans un essai clinique adapté. 

Le CLB est notamment promoteur de plusieurs essais cliniques de médecine de précision de type plateforme :

• MOSTplus,
• MEGAMOST
• MOST-Express.

Le partage des données et des résultats cliniques entre les différents partenaires du consortium PRIME-ROSE permet :

• De faciliter l’analyse de nouvelles cohortes* grâce au partage de données, en particulier en cas de cancers rares
• D’augmenter l’accès aux essais cliniques (en collaboration avec les industriels pharmaceutiques)
• De générer des preuves cliniques robustes afin de faciliter l’approbation et le remboursement des traitements ciblés antitumoraux innovants, en lien étroit avec les autorités réglementaires, les décideurs et les payeurs. 

*Une cohorte est un groupe de patients partageant des caractéristiques communes (par exemple une même maladie, mutation ou traitement) et suivis dans le temps dans le cadre d’une étude clinique. Elle permet d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un traitement chez un sous-groupe précis de participants.

La session publique organisée au sein de l’amphithéâtre Christophe et Rodolphe Mérieux a permis d’aborder plusieurs thématiques majeures pour l’avenir de l’oncologie de précision en Europe.

• Kjetil Taskén, directeur de l’Institut de recherche sur le cancer de l'Université d'Oslo et coordinateur du projet PRIME-ROSE, a présenté les avancées globales du consortium et les perspectives du programme

• Le Pr Jean-Yves Blay, directeur du Centre Léon Bérard et oncologue médical, a présenté les enjeux du déploiement de la médecine de précision en Europe ainsi que les dimensions médico-économiques associées

• Kristoffer Staal Rohrberg, oncologue et spécialiste de la médecine de précision, est revenu sur les nouveaux biomarqueurs et les nouvelles approches.

• Soemeya Haj Mohammad, chercheuse impliquée dans le programme néerlandais DRUP, a partagé les résultats de l'essai récemment publié dans le journal Nature.

La session a été encadrée par les interventions de Live Gro Fagereng, responsable de la coordination générale du projet PRIME-ROSE, Hans Gelderblom, oncologue médical et chef du service d'oncologie médicale du Centre médical universitaire de Leiden (Pays-Bas), Elsa Pflimlin, chef de projet médecine personnalisée et Loïc Verlingue, médecin-chercheur au Centre Léon Bérard.

Cette réunion à mi-parcours a également permis aux partenaires européens du consortium d’échanger des premiers résultats issus de cohortes analysées à l’échelle européenne.

Les discussions ont notamment porté sur :

• L’analyse de nouvelles cohortes issues d’essais cliniques académiques de type plateforme et leur analyse regroupée
• L’analyse de cohortes HER2/CRC¹ dans le cadre du projet PRIME-ROSE
• Le développement de méthodologies statistiques et de modèles de simulation pour renforcer les bras contrôlés externes par des analyses en vie réelle 
• Les approches bayésiennes² appliquées aux essais cliniques en médecine de précision
• La standardisation et le partage sécurisé des données via le modèle OMOP³
• Les enjeux réglementaires et médico-économiques liés aux traitements ciblés innovants.

¹ Patients atteints de cancer colorectal (CRC) présentant une altération ou une surexpression du gène HER2, et regroupés dans une étude afin d’évaluer l’efficacité de traitements ciblant cette anomalie spécifique.

² Une approche bayésienne est une méthode statistique qui combine des données observées avec des connaissances préalables (a priori) pour estimer la probabilité d’un résultat. Elle est souvent utilisée en essais cliniques pour adapter les analyses au fur et à mesure que de nouvelles données deviennent disponibles.

³ Le modèle OMOP (Observational Medical Outcomes Partnership) est un modèle de données standardisé utilisé pour harmoniser et analyser des données de santé issues de différentes sources (hôpitaux, bases médico-administratives, etc.). Il facilite les études observationnelles à grande échelle en rendant les données comparables et exploitables de manière cohérente.

Les échanges ont également permis d’explorer les différentes stratégies de déploiement de la médecine de précision dans les pays européens participants, comme la France, les Pays-Bas, l’Espagne, l’Allemagne, la Finlande, la Suède, la Belgique, l’Estonie, la Pologne, la République Tchèque, la Lituanie, le Portugal et la Norvège.

Au-delà des avancées scientifiques et méthodologiques, cette rencontre a illustré l’importance de la coopération européenne pour accélérer le développement d’une médecine plus personnalisée, plus accessible et plus équitable pour les patients atteints de cancer.

En accueillant cette réunion internationale, le Centre Léon Bérard confirme son engagement dans la recherche clinique académique et dans le développement de la médecine de précision en oncologie, au service des patients.